Autor:innen: Hans Ulrich Burger, Andrea Berghold, Christoph Grimm, Christian Schauer
2. ENDPUNKTE IN DER ONKOLOGIE
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• Ansprechrate („Response Rate“): Die Ansprechrate ist ein wichtiger Endpunkt, insbesondere für frühe Studien in der klinischen Entwicklung, der die Wahrscheinlichkeit für ein Ansprechen des Tumors unter der jeweiligen Therapie beschreibt („Tumor Response“). Das Therapieansprechen ist dabei als eine mindestens 30%ige Reduktion der Tumorgröße gegenüber Therapiebeginn („Partial Response“, definiert zum Beispiel durch seinen größten Durchmesser) oder durch das komplette Verschwinden des Tumors („Complete Response“) definiert. Die Ansprechrate ist kein etablierter Surrogat-Endpunkt für das Gesamtüberleben.
- • Progressionsfreie Überlebenszeit („Progression-Free Survival“): Die progressionsfreie Überlebenszeit ist definiert als die Zeit zwischen Therapiebeginn und Tumorprogression oder Tod. Patient:innen, für die das Ereignis (Tumorprogression oder Tod) nicht beobachtet wird, werden am letzten Follow-up-Zeitpunkt zensiert, d. h. die Daten werden bis zum letzten Follow-up-Zeitpunkt verwendet und danach scheiden die Patient:innen aus der Risikopopulation aus. Tumorprogression ist dabei definiert als eine Zunahme des Tumors von mehr als 20 % gegenüber dem Therapiebeginn (definiert zum Beispiel durch seinen größten Durchmesser). Progressionsfreie Überlebenszeit wird in sehr vielen klinischen Studien als Endpunkt gewählt, ist allerdings in den meisten Indikationen trotzdem kein etablierter Surrogat-Endpunkt für das Gesamtüberleben.
- • Krankheitsfreie Überlebenszeit („Disease-Free Survival“): Die krankheitsfreie Überlebenszeit ist definiert als die Zeit zwischen Therapiebeginn und Rezidiv oder Tod. Patient:innen, für die das Ereignis (Rezidiv oder Tod) nicht beobachtet wird, werden am letzten Follow-up-Zeitpunkt zensiert. Rezidiv ist dabei als ein Wiederauftreten des Tumors gegenüber dem Therapiebeginn definiert. Krankheitsfreie Überlebenszeit wird zumeist in Studien mit Patient:innen mit einem Karzinom im frühen Stadium als Endpunkt gewählt.
- • Überlebenszeit („Overall Survival“): Die Überlebenszeit ist definiert als die Zeit zwischen Therapiebeginn und Tod. Patient:innen, die während der Beobachtungszeit in der Studie nicht versterben, werden an dem letzten Follow-up-Zeitpunkt zensiert. Das Gesamtüberleben ist in der Onkologie der Endpunkt mit der größten klinischen Relevanz und ist daher sehr häufig der wichtigste (= primärer) Endpunkt oder einer der wichtigsten (= sekundäre) Endpunkte.
- • Lebensqualität („Quality Of Life“): Die Lebensqualität bzw. die Veränderung in der Lebensqualität ab dem Behandlungsbeginn ist ein zunehmend wichtiger Parameter in klinischen Studien. Der wesentliche Aspekt ist, dass sich in der Lebensqualität sowohl Therapieerfolg (zum Beispiel weniger Beschwerden bei einer besseren Tumorkontrolle) als auch Nebenwirkungen der Therapie widerspiegeln. Die Lebensqualität wird in der Regel „longitudinal“, d. h. im Verlauf von Therapiebeginn über die Therapiedauer bis nach Therapieende in regelmäßigen Abständen, erfasst. Gemessen wird die Lebensqualität anhand von Fragebögen wie zum Beispiel dem EORTC C30, der die Antworten auf 30 vordefinierte Fragen klassifiziert und diese dann in einen Score, d. h. eine Zahl, übersetzt.
